Bolile rare sunt cronice, progresive, degenerative şi deseori ameninţă viaţa şi provoacă multă suferinţă. În lume sunt cunoscute aproximativ 8.000 de boli rare, 75% dintre acestea afectând copiii. Oamenii cu afecţiuni rare au deseori probleme comune, cum ar fi diagnosticul întârziat, lipsa calităţii informaţiei, lipsa unei îngrijiri adecvate şi inegalitate în accesul la tratament şi îngrijire.
La nivel European trăiesc peste 25.000.000 de pacienţi cu boli rare, din care peste 1.000.000 sunt în România. Majoritatea nu sunt diagnosticaţi şi aşteaptă sprijinul comunităţii. Cu ocazia celebrării Zilei bolilor rare, începând de marţi, la Oradea, Asociaţiei PKU Life România organizează o sesiune de informare a tinerilor din unităţile şcolare liceale şi universitare cu privire la bolile rare precum fenilcetonuria sau scleroza multiplă. Potrivit organizatorilor, Ziua europeană a bolilor rare este o oportunitate pentru a celebra diversitatea comunităţii bolilor rare în România şi în lume şi pentru a face cunoscută prezenţa acestora printre noi.